中美科研人员建立世界首例内源性基因敲除猪模型

　　记者29日从中国科学院广州生物医药与健康研究院获悉，该院与美国密歇根大学的科研人员成功建立了对和心血管并发症的研究有重要应用价值的PPARγ基因敲除猪模型，这也对研发出治疗糖尿病及其心血管并发症的药物提供新的平台。据悉，这在世界上尚属首次。

　　这项研究是由该研究院赖良学教授领导的科研团队与美国密歇根大学心血管研究中心合作，首次将锌指核酸基因导入到猪体细胞中的内源性PPARγ基因里，发生基因重组后成功使其去除或者失去活性，这一手段被业内称为基因敲除。它被用以观察生物或细胞的表型变化，是研究基因功能的重要方法。

　　研究成果在国际著名期刊《Cell Research》发表。赖良学表示，科研人员通常都是利用小白鼠来进行基因敲除相关的实验后研发治疗糖尿病和心血管疾病的药物，但由于小鼠心血管系统与人类相差甚远，对病人心脏产生极大的毒副作用。因此，世界各地的科学家们期待着建立与人类更为接近的大动物模型来研究。但由于目前敲除大动物的内源性基因，只能通过体细胞基因敲除结合克隆技术才能够实现，效率极低，导致通过克隆技术获得敲除基因的大动物模型难度极大。

　　此次中美科研人员却有了新的突破，他们用锌指核酸酶基因结合克隆技术成功获得了2头PPARγ基因敲除猪，首次实现该技术在大动物内源性基因敲除中的应用。这也标志着该研究建立了高效的基因敲除猪制作技术平台，也为其它缺乏胚胎干细胞系的大动物的基因敲除提供了可靠的技术手段。

　　赖良学表示，目前中国还未出现原创性治疗此类疾病的药物，一直都依赖从国外进口，因而希望此后国内能系统开发出新型的PPARγ药物有效治疗糖尿病和心血管并发症。